Uporabniško ime
Geslo

Še nimate uporabniškega imena in gesla?
Registrirajte se.

Pomoč

Zdravili prvega bolnika z nadomestno gensko terapijo

Ljubljana, 14. decembra - Na kliničnem oddelku za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo UKC Ljubljana so danes zdravili prvega bolnika v Sloveniji z nadomestno gensko terapijo. Kot je v izjavi za medije povedal predstojnik oddelka Damjan Osredkar, gre za dobro leto starega fantka s spinalno mišično atrofijo.

Način zdravljenja po besedah Osredkarja predstavlja nov mejnik pri zdravljenju monogenskih bolezni, saj lahko na genskem nivoju zdravimo bolezni, ki jih prej nismo mogli, je v izjavi za medije poudaril Osredkar.

Spinalna mišična atrofija je bila pogostno smrtna. Z nadomestno gensko terapijo pa ne le, da ti otroci preživijo, ampak se ob zgodnjem zdravljenju tudi povsem normalno razvijejo.

Otrok se po predstojnikovih besedah počuti dobro. V prihodnjem mesecu pričakujejo sicer določene stranske učinke, zato bo ves ta čas pod nadzorom.

miv/apo/apo
© STA, 2021