Evropska komisija pogojno odobrila zdravilo zolgensma za zdravljenje spinalne mišične atrofije
Ljubljana, 21. maja - Evropska komisija je pogojno odobrila zdravilo zolgensma za zdravljenje spinalne mišične atrofije pri dojenčkih in malčkih s težo do 21 kilogramov skladno z navodili za odmerjanje. Odobritev velja za vseh 27 držav članic EU ter za Islandijo, Norveško, Liechtenstein in Združeno kraljestvo.
Poljska.
Tablete, kapsule, zdravila.
Foto: East News/STA
Arhiv East News/STA
V Evropi se vsako leto rodi med 550 in 600 otrok s spinalno mišično atrofijo, redko gensko živčno-mišično boleznijo, ki jo povzroča odsotnost ali okvara enega od genov. Bolezen povzroči naglo in nepovratno izgubo motoričnih nevronov, ki so odgovorni za mišične funkcije, kot so dihanje, požiranje in osnovno gibanje.
Zolgensma je genska terapija, daje se kot enkratni odmerek intravenske infuzije, ki dostavi novo, delujočo kopijo odsotnega oz. okvarjenega gena v bolnikove celice in odpravi genski vzrok bolezni.